لندن-سانا
قدّم طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات أملاً جديداً للمصابين بمتلازمة “هنتر” النادرة، بعد أن أصبح أول شخص في العالم يتلقى علاجاً جينياً رائداً لهذه المتلازمة الخطيرة.
وبحسب شبكة “بي بي سي” البريطانية، فإن العلاج الجديد يقوم على استخلاص الخلايا الجذعية من المصاب، واستبدال الجين المعيب، ثم إعادة حقن الخلايا المعدلة، لتتمكن من إنتاج مستويات عالية من الإنزيم المفقود، والوصول إلى الدماغ لمعالجة الأعراض الإدراكية والجسدية للمرض.
ويعد أوليفر تشو الطفل الذي تلقى العلاج ويعيش في كاليفورنيا، الأول من بين خمسة فتيان حول العالم خضعوا للتجربة في مشفى رويال مانشستر للأطفال البريطاني، وبعد عام من بدء العلاج، أظهر أوليفر اليوم تحسناً كبيراً في الحركة والنطق والإدراك، وزيادة ملحوظة في مستويات الإنزيم المفقود، ما أعطى الباحثين دفعة قوية لمواصلة تطوير العلاج.
وأكد البروفسور سيمون جونز، المشارك في قيادة التجربة، ويعمل في وحدة ويلينك البيوكيميائية الوراثية في مستشفى سانت ماري التابع لمركز مانشستر للطب الجينومي أنه انتظر 20 عاماً لرؤية طفل مثل أوليفر يتعافى تماماً، معبراً عن حماسه للتقدم الذي أحرزه الطفل، فيما وصفت والدته جينغرو التجربة بالمذهلة والمليئة بالمشاعر.
ويعاني الأطفال المصابون بمتلازمة “هنتر”، أو داء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني (MPS II)، من خلل في أحد الجينات يعوق إنتاج إنزيم إيدورونات-2-سلفاتاز (IDS) الضروري لتحليل جزيئات السكر المعقدة، ما يؤدي مع مرور الوقت إلى تراكم هذه السكريات في الأعضاء والأنسجة، مسببةً تصلب المفاصل وفقدان السمع ومشكلات في التنفس والقلب وتأخر النمو وتدهوراً إدراكياً يشبه الخرف الطفولي.
