واشنطن-سانا
وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أمس الثلاثاء، على استخدام علاج جيني جديد مخصص للأطفال المصابين بمرض نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-1)، في خطوة تمثل تقدماً مهماً في علاج الأمراض النادرة.
ووفقاً لوكالة رويترز، يؤدي هذا المرض إلى خلل في قدرة خلايا الدم البيضاء على الحركة والالتصاق بمواقع العدوى، ما يضعف استجابة الجهاز المناعي ويجعل الأطفال عرضة لالتهابات متكررة قد تتطور إلى مضاعفات خطيرة تهدد الحياة.
ويعتمد العلاج الجديد على إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن المرض إلى خلايا المريض، ما يسهم في معالجة السبب الجذري للحالة، ويُعد بديلاً علاجياً للأطفال الذين لا تتوفر لهم إمكانية إجراء زراعة نخاع العظم.
وجاءت الموافقة بعد مراجعات علمية دقيقة شملت تقييم سلامة العلاج وجودة تصنيعه، بما يضمن استخدامه بشكل آمن وفعال.
ويرى متخصصون أن هذه الخطوة تمثل تقدماً لافتاً في مجال العلاجات الجينية، وتوفر أملاً جديداً للأطفال المصابين بأمراض نادرة، من خلال تقليل مخاطر العدوى وتحسين فرص البقاء على قيد الحياة.
ويُعد مرض نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-1) اضطراباً وراثياً نادراً يصيب الجهاز المناعي، ويظهر في سن مبكرة مع زيادة القابلية للإصابة بالعدوى الشديدة والمتكررة.
