واشنطن-سانا
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقتها على علاج جديد لمرض نادر يُعرف باسم متلازمة هنتر (Mucopolysaccharidosis type II)، في خطوة تُعد تقدماً مهماً في مجال علاج الأمراض الوراثية، وخاصة مع التحديات التي تواجه تطوير علاجات فعالة لهذا النوع من الأمراض.
وذكر موقع STAT News الأمريكي المتخصص في الأخبار الطبية والعلوم الحيوية ومتابعة أخبار إدارة الغذاء والدواء (FDA)، أن الإعلان عن العلاج الجديد جاء أمس الخميس، مشيراً إلى أنه يستهدف أحد أخطر جوانب المرض، ولا سيما التأثيرات العصبية التي ظلت تشكل تحدياً كبيراً أمام العلاجات التقليدية، ما يعزز الآمال في تحسين جودة حياة المرضى وتقليل مضاعفات المرض.
ويتمثل العلاج الجديد بدواء “Avlayah” (tividenofusp alfa)، وهو علاج مبتكر صُمم لإيصال الأنزيم المفقود إلى الدماغ، ما يتيح استهداف الأعراض العصبية لمتلازمة هنتر التي لا تستجيب للعلاجات التقليدية، ويُعطى الدواء عبر التسريب الوريدي مرة أسبوعياً، وقد تمت الموافقة على استخدامه لدى الأطفال قبل حدوث تدهور عصبي متقدم، ممن لا يقل وزنهم عن 5 كيلو غرامات.
وقال مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مارتي ماكاري: “إن هذا القرار يمثل يوماً مفصلياً للأطفال وعائلاتهم”، مشيراً إلى التزام الإدارة بتسريع تطوير علاجات الأمراض النادرة، مع الحفاظ على معايير السلامة والفعالية.
ويُعد هذا الدواء الأول من نوعه الذي يستهدف المضاعفات العصبية لمتلازمة هنتر، وهو مرض نادر يصيب نحو 500 شخص في الولايات المتحدة، معظمهم من الذكور، واستندت الموافقة عليه إلى نتائج أظهرت انخفاضاً ملحوظاً في مستويات مادة “هيباران سلفات” في السائل الدماغي الشوكي، وهي مادة يرتبط تراكمها بحدوث تلف في الأعضاء لدى المصابين.
ومتلازمة هنتر مرض وراثي نادر ينتمي إلى مجموعة أمراض التخزين الليزوزومي، وينجم عن نقص أنزيم “إيدورونات-2-سلفاتاز” المسؤول عن تفكيك مواد معقدة داخل الجسم، ما يؤدي إلى تراكمها داخل الخلايا وحدوث تلف تدريجي في الأعضاء الحيوية، وتظهر أعراضه في مرحلة الطفولة، وتشمل تضخم الكبد والطحال، وتيبّس المفاصل، وصعوبات في الحركة والتنفس، واضطرابات في السمع والقلب، وتأخراً في النمو العقلي في الحالات الشديدة.
