Harvard Üniversitesinden araştırmacılar, Down sendromuna neden olan fazla kromozomun aktivitesini devre dışı bırakarak durumun temel genetik nedenini hedefleyen bir teknik geliştirdi.
Washington (SANA) – Tıbbi haber sitesi “Medical Express“te yayımlanan rapora göre, Harvard Üniversitesindeki araştırmacılar Down sendromunun temel genetik nedenini hedef alan bir tedaviye yönelik önemli bir adım attı. Geliştirilen teknik, hücre içindeki fazla olan 21. kromozomu seçici bir şekilde hedef alarak aktivitesini durdurmak amacıyla “CRISPR-Cas9” gen düzenleme aracının modifiye edilmiş bir versiyonunu kullanıyor.
Doğal bir mekanizma taklit edildi
Araştırmanın temel fikri, vücuttaki doğal bir mekanizmanın taklit edilmesine dayanıyor. Dişi hücrelerin iki X kromozomundan birini durdurmak için kullandığı “XIST” adlı genden yararlanan araştırmacılar, bu geni fazla olan kromozoma aktararak onun genetik etkisini sınırlandırmayı hedefledi.
Laboratuvar deneyleri umut verici sonuçlar verdi
İnsan kök hücreleri üzerinde yürütülen laboratuvar deneyleri, tekniğin fazladan kromozomun aktivitesini farklı derecelerde azaltabildiğini gösterdi. Bu sonuçlar, durumun genetik kökenini doğrudan hedef alan gelecekteki tedavi yaklaşımlarının geliştirilme ihtimalini güçlendiriyor.
Genetik tedaviler için yeni bir aşama
Araştırmacılar, sonuçların henüz laboratuvar aşamasında olmasına rağmen, bu gelişmenin hücre içindeki tam bir kromozomun kontrol edilebileceğine dair önemli bir kanıt teşkil ettiğini vurguluyor. Söz konusu ilerlemenin, gelecekteki genetik tedavi alanlarında yeni ufuklar açabileceği belirtiliyor.
